ኮንሲዙማብ (የንግድ ስም ፣ አልሜሞ)፣ አንድ ሞኖክሎናል ፀረ እንግዳ አካል በኤፍዲኤ ታኅሣሥ 20 ቀን 2024 ሄሞፊሊያ ሀ በፋክተር VIII አጋቾች ወይም ሄሞፊሊያ ቢ በፋክታር IX አጋቾቹ ላይ የደም መፍሰስን ለመከላከል በኤፍዲኤ ተቀባይነት አግኝቷል። ለተመሳሳይ ምልክቶች ከጥቂት ቀናት በፊት በታህሳስ 16 ቀን 2024 በአውሮፓ የመድኃኒት ኤጀንሲ (EMA) ፈቃድ አግኝቷል።
አንዳንድ የሄሞፊሊያ ሕመምተኞች ለሕክምና “የ clotting factor መድኃኒቶች” የደም መፍሰስ መታወክ ሁኔታቸው ፀረ እንግዳ አካላት ያመነጫሉ (ከመርጋት ፋክተር መድኃኒቶች)። የተፈጠሩት ፀረ እንግዳ አካላት ውጤታማነታቸው አነስተኛ እንዲሆን የ"clotting factor drugs" ተግባርን ይከለክላል። ይህ ሁኔታ በአሁኑ ጊዜ የበሽታ መከላከያ መቻቻልን በየቀኑ በመርፌ የመርጋት ምክንያቶችን በማነሳሳት ይታከማል። የኮንሲዙማብ (አልሄሞ) ማፅደቅ እንደነዚህ ያሉትን ታካሚዎች አማራጭ ሕክምና ይሰጣል.
ኮንሲዙማብ በየቀኑ እንደ subcutaneous መርፌ ይተላለፋል።
የአልሄሞ ማጽደቅ ደህንነቱን እና ውጤታማነቱን በመገምገም በበርካታ ሀገር አቀፍ፣ ባለብዙ-ማዕከል፣ ክፍት መለያ፣ ደረጃ 3 ክሊኒካዊ ሙከራ ላይ የተመሰረተ ነው። በሙከራው ውስጥ, አመታዊ የደም መፍሰስ መጠን (ABR) ምንም ፕሮፊሊሲስ ከሌለው ቡድን ጋር ሲነፃፀር ለአልሄሞ ህክምና ቡድን በ 86% ቀንሷል.
በሄሞፊሊያ ውስጥ ያሉ የደም መፍሰስ ችግሮች የሚከሰቱት በቂ ያልሆነ የደም መርጋት ምክንያት ነው. ሄሞፊሊያ A የሚከሰተው በ clotting factor VIII እጥረት ምክንያት ሲሆን ሄሞፊሊያ ቢ በዝቅተኛ ደረጃ IX ምክንያት ነው. የተግባር ፋክተር XI ማነስ ለሄሞፊሊያ ሐ ተጠያቂ ነው።እነዚህ ሁኔታዎች የሚታከሙት ለንግድ የተዘጋጀ ክሎቲንግ ፋክተር ወይም ፋክተር ያልሆነ ምርትን እንደ ተግባራዊ ምትክ በማድረግ የጎደለውን ምክንያት በመተካት ነው።
ኦክቶኮግ አልፋ (አድቫቴ)፣ እሱም 'DNA ቴክኖሎጂን በመጠቀም በዘረመል ምህንድስና' የተዘጋጀው የ clotting factor VIII ስሪት፣ በተለምዶ ለሄሞፊሊያ A. ለሄሞፊሊያ ቢ፣ nonacog alfa (BeneFix) ለመከላከል እና በፍላጎት ህክምና ጥቅም ላይ ይውላል። በተለምዶ ጥቅም ላይ የሚውለው የ clotting factor IX ምህንድስና ስሪት ነው።
ሃይምፓቭዚ (ማርስታሲማብ-hncq), የሰው ሞኖክሎናል ፀረ እንግዳ አካል "የቲሹ ፋክተር ፓውዌይ ተከላካይ" ሄሞፊሊያ ኤ ወይም ሄሞፊሊያ ቢ ባለባቸው ግለሰቦች ላይ የደም መፍሰስን ለመከላከል እንደ አዲስ መድሃኒት በቅርቡ ጸደቀ።
***
ማጣቀሻዎች:
- ኤፍዲኤ መድሃኒት ሄሞፊሊያ A ከ አጋቾች ጋር ወይም ሄሞፊሊያ ቢ አጋቾች ጋር በሽተኞች ለመከላከል ወይም ድግግሞሽ ድግግሞሽ ለመቀነስ መድኃኒት አጽድቋል. ተለጠፈ 20 ዲሴምበር 2024. በ ላይ ይገኛል። https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA አልሄሞ - ኮንሲዙማብ. ይገኛል። https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo ና https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- ኤን.ኤች.ኤስ. የሄሞፊሊያ ሕክምና. በ ላይ ይገኛል። https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC። የሄሞፊሊያ ሕክምና. በ ላይ ይገኛል። https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
ተዛማጅ ጽሑፍ
- Hympavzi (ማርስታሲማብ)፡ ለሄሞፊሊያ አዲስ ሕክምና። ሳይንሳዊ አውሮፓውያን. የተለጠፈው 12 ኦክቶበር 2024. በ ላይ ይገኛል። http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}